筋ジスに筋肉を支えるたんぱくを体内で作れる新薬が承認される
難病の筋ジストロフィーの新しい治療薬を厚生労働省が３月25日承認。
新しい薬は筋肉細胞を支える物質を体内で作れるようにする。
今後、公的医療保険が適用される見通し。承認されたのは、日本新薬と国立精神・神経医療研究センターが共同で開発した「ビルテプソ」。
全身の筋力が落ちるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象。ビルテプソは遺伝子に働きかける核酸医薬というタイプの薬で、週1回点滴する。
自身の体でジストロフィンを作れるようにすることで、病気を進みにくくすることが期待されている。